幼年型粒单核细胞白血病(JMML)是一种婴幼儿少见类型的恶性血液系统疾病,属于MDS/MPN,素有“儿童白血病之王”称号,患儿往往在发病一年内就死亡。JMML对化疗效果差,造血干细胞移植(HSCT)是目前最可能的根治方法,南方春富(儿童)血液病研究院的彭智勇医生团队通过不断探索,他们所研究的去甲基化联合allo-HSCT治疗JMML的方案取得了显著的成绩。

　　2019年9月20日-22日,中华医学会第十一次全国造血干细胞移植学术会议在安徽合肥拉开帷幕。作为两年召开一次的血液界学术盛会,全国造血干细胞移植学术会议早已成为众多国内外血液学专家和学者必定参加的会议。本次会议主题涵盖移植适应症进展、新的移植模式探讨、移植合并症及复发的防治新策略、基础研究进展及移植相关临床试验等。

　　彭智勇医生大会发言:去甲基化联合allo-HSCT治疗JMML疗效显著

　　南方春富(儿童)血液病研究院彭智勇医生在本次会议上进行了《去甲基化联合造血干细胞移植治疗JMML 56例临床观察:两个移植中心结果》精彩报告。该项研究由南方春富(儿童)血液病研究院和南方医科大学南方医院合作完成。

　　作为南方春富(儿童)血液病研究院最大的两个疾病特色之一,彭智勇医生诊断过的JMML超过一百例,积累了丰富经验,给大家分享和探讨了团队所做的工作和成果。

　　彭医生在报告中提到,相关研究显示JMML存在表观遗传学异常,高甲基化与JMML不良预后密切相关,可作为JMML不良预后的生物学标记,去甲基化药物地西他滨(DAC)具有免疫调节作用,可以作为移植的桥接治疗。因此,彭医生所在研究团队设计去甲基化药物地西他滨(DAC)联合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)以期改善JMML的临床疗效。

　　该研究结果显示,56例JMML患儿中位随访12个月,总生存率为91.1%,无事件生存率为89.8%,复发死亡率为6.8%,5例复发的患儿全部是单倍体植入,均行二次移植,无病存活3例,另2例移植成功后因其他病因死亡,移植相关死亡率为1.8%。移植前后使用地西他滨未发生明显肝肾功等器官毒副作用,3例移植后患儿出现粒细胞缺乏(小于0.5G/L),但2周左右均恢复。

　　由以上研究结果,彭医生认为,地西他滨联合HSCT明显改善了JMML的疗效,且临床安全。稳定的植入受益于移植前适当的化疗;DAC桥接HSCT减低了移植前肿瘤负荷;移植后DAC的免疫调节,增强GVL效应。

　　岳莉护士长:异基因造血干细胞移植术治疗30例JMML患儿的护理经验

　　岳莉护士长的壁报题目为《异基因造血干细胞移植术治疗30例JMML患儿的护理探讨》。岳莉护士长指出,JMML患儿年龄小,治疗周期长,双深静脉通路的置入满足临床治疗需求,可减轻患儿痛苦以及临床护士压力;采取家属陪护方式,一方面填补了患儿及家长心理上的情感空缺;另一方面促进了护患沟通,为患儿出舱后家庭护理打好了基础。研究结果表明有针对性的医疗和护理干预有助于顺利完成JMML患儿的异基因造血干细胞移植,从心理及生理上减轻患儿痛苦,为JMML患儿带来生的希望。

　　一项口头报告,一项壁报展示,彭智勇医生和岳莉护士长分别从JMML的治疗和护理积极向与会专家展示着南方春富(儿童)血液病研究院的研究进展、临床成果和护理经验。南方春富(儿童)血液病研究院始终践行“生命高于一切”的办院理念,并不断探索新技术、新方法,力求最大程度提高疗效,为众多血液病患者带来生的希望。