日前，恒瑞医药卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼治疗晚期骨肉瘤II期研究数据在肿瘤免疫学专业期刊Journal for ImmunoTherapy of Cancer上发表，研究结果显示，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼治疗晚期骨肉瘤患者，ORR为20.9%，中位PFS为6.2个月，6个月PFS率可达50.9%，中位OS可达11.3个月。

　　骨肉瘤为源于间叶组织的高度异质性肿瘤疾病，其特点为侵袭性强、易发生早期血行转移，5年生存率大约为71%，是青少年高发的一种恶性肿瘤。临床上，高剂量的甲氨蝶呤、阿霉素、顺铂、环磷酰胺等为首选化疗方案，但一线化疗失败后的治疗选择非常有限。

　　卡瑞利珠单抗是中国自主研发的高亲和力、人源性、IgG4-κPD-1单克隆抗体。基于前期研究数据，研究团队设计了此项单臂、探索性II期临床研究，用以探索卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼对经治骨肉瘤患者的有效性和安全性。从2018年1月25日到9月4日，共有47例化疗后难治的骨肉瘤患者签署知情同意书进入筛选阶段，最终43例患者被纳入研究，其中43例患者进行生存分析，41例患者持续接受治疗纳入疗效分析。

　　截止到2019年10月22日，27.9%(12/43)患者带病生存，65.1%(28/43)患者由于疾病进展导致死亡，7%(7/43)患者失访。中位OS为11.3个月。

　　研究表明，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼治疗晚期骨肉瘤相比阿帕替尼单药，一定程度上延长了晚期高级别骨肉瘤患者的PFS，但6个月PFS率未达到预期的60%。至最后一次随访，2例患者获得持久治疗的效果。PD-L1高表达和仅肺转移的骨肉瘤患者PFS获益更多。如何根据生物标志物来筛选更能获益的患者人群，未来有待开展更多研究。