DARA皮下注射剂型治疗多发性骨髓瘤：更短的时间，更少的副作用

　　全球最大、最具影响力的肿瘤学会议——美国临床肿瘤协会(ASCO)2019年会将于5月31日到6月4日在芝加哥举行。会前，我们采访了美国麻省总医院癌症中心的肿瘤内科专家Eddy Chen博士与上海嘉会国际医院肿瘤中心运营副主任周莉莉教授，就复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者进行达雷木单抗(daratumumab，以下简称DARA)提交ASCO大会的一项临床研究进行深度探讨。

　　这项被称为COLUMBA的研究是一项随机、开放、非劣效性的3期临床研究，纳入522位复发难治性的多发性骨髓瘤患者，分为两组，分别以皮下注射方式与静脉注射方式给与达雷木单抗的治疗，比较其疗效、药物代谢动力学以及安全性。

　　研究结果显示， DARA 皮下注射中位治疗时间仅需5分钟，而静脉输注时，第1次/第2次/2次以后的DARA输注中位时间分别为421 /255 /205分钟。皮下注射和静脉注射的客观缓解率分别为41%和37%。相对于静脉注射时输液反应发生率34.5%，皮下注射仅为12.7%,输液反应发生率显著降低。皮下注射和静脉注射的中位无进展生存期分别为5.6个月和6.1个月,无显著统计学差异。

　　从研究结果来看，DARA的皮下注射方式对RRMM患者是很有帮助的。它显著降低了静脉注射时输液反应发生率，大大缩短了给药时间，并且与DARA静脉注射的疗效相当。

　　临床试验应该是每个肿瘤患者治疗过程的一部分

　　DARA在美国已有超过5年的临床使用经验，2018年由FDA批准使用于多发性骨髓瘤的一线治疗。周莉莉副主任预测，今年达雷木单抗有望在中国获批上市，预计最初获批的适应症将会是复发或难治性多发性骨髓瘤的三线治疗。基于这款新药出色的临床疗效，国内不少多发性骨髓瘤患者都翘首以盼。

　　肿瘤新药上市中国的同时，往往伴随着另一个关键性问题：如何能够借助国际已有的标准和经验，对新药的使用进行严格、科学的临床管理，使患者能够科学、安全的用上新药，取得最大化的临床获益?

　　Dr. Eddy Chen强调，目前在美国，由于各种各样的原因，仅有5%的肿瘤患者能够进入临床试验，他认为临床试验应该是每个肿瘤患者临床治疗的一部分。这样可能帮助患者有更多的机会在对的时间，找到对的治疗方法。如何让更多的人入组，并且执行起来更安全、更流畅、更便捷，这是目前临床试验面临的挑战。Dr. Eddy Chen建议，可以考虑视频、多中心联合等多种模式，帮助患者在家也能得到新药，而不是必须到医院才能用上新药。

　　基于麻省总医院强大的研究能力，在此治疗的肿瘤患者有更好的机会得到新研发药物的治疗尝试。周莉莉副主任曾在麻省总医院癌症中心访问，她更推崇麻省总医院癌症中心的MDT 多学科讨论模式，用于讨论新诊断患者以及病情复杂的肿瘤患者病例。把不同科室的专家，包括肿瘤内科、肿瘤外科、放疗科、影像科、病理、营养的专家聚集在一起，讨论不同治疗方案的优势与劣势，可以依据患者的个体化情况，量身定制个体化治疗方案，以及可能选择的临床试验。医生们会请患者也一起加入讨论，患者有权参与最终治疗方案的选择，也对自己的治疗更有信心。

　　“没有人喜欢总是‘被决定’，罹患癌症的患者应该知道他到底有哪些治疗方案可供选择。”Dr. Eddy Chen补充说道，他五月份来到上海，在为癌症患者提供面对面的国际联合咨询诊疗服务时，践行了他的这一理念。

　　周莉莉教授在谈到她收治过的多例多发性骨髓瘤患者时表示，患者们非常迫切的想要知道国外在骨髓瘤治疗方面的新研究、新疗法、新进展，也非常希望有机会尽快得到先进的治疗方案，用上新药。同时，周莉莉教授也强调，学习和应用美国麻省总医院在使用DARA治疗骨髓瘤方面的经验，尤其是用药方式的改进和副作用管理无疑对患者来说非常重要。

　　专家介绍

　　周莉莉副主任现任嘉会国际肿瘤中心医师,兼任嘉会国际肿瘤中心运营副主任。加入嘉会前，周医生先后在第二军医大学附属长征医院和长海医院工作，担任血液科副教授、副主任医师，擅长骨髓瘤、淋巴瘤、白血病的诊治，及造血干细胞移植和分层靶向治疗。周医生2004年毕业于第二军医大学临床医学七年制，获医学硕士学位，2007年于上海长征医院获血液学博士学位。2012-2014年期间，她在美国加州大学旧金山分校(UCSF)血液肿瘤科完成了2年博士后工作。

　　周莉莉副主任先后主持并完成过美国UCSF骨髓瘤转化医学基金、国家自然科学基金、上海浦江人才计划、中国医师协会骨髓瘤专项基金等，并参与过多项国际多中心临床试验研究及国家和省市级临床研究。她以第一作者发表过10余篇SCI文章。