血友病是一种因凝血因子缺乏而引起的遗传性出血性疾病，严重者可出现自发性出血甚至导致死亡。我国当前的血友病患者约有十万人，而且血友病患者残疾率、尤其是关节畸形发生率很高。

　　2012年底，卫生部门发出通知，要求成立省级血友病防治专家组，并建立血友病分级诊疗体系，以实现尽早发现、就近治疗。北京儿童医院血液病中心血友病综合治疗组组长吴润晖主任提出：“如果在出血发生之前，定期补充凝血因子，患者就能够像正常人一样生活。尤其是儿童患者，预防治疗可极大减少出血次数，致残率也会极大降低。”

　　但是，由于治疗经济负担大、凝血因子供应短缺，目前只有很少比例的国内患儿采用预防治疗，且基本上是低剂量、短期的预防治疗。南方医院血液科主任孙竞教授介绍，目前国产的凝血八因子产品都是从血浆中提取，长期大量使用血液制品还存在着病毒感染风险，自上世纪90年代中期以后，国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。

　　目前，全球使用量最大的第三代重组人凝血八因子(百因止)已获得我国药监部门批准，今年将正式用于血友病临床治疗。