近日，FDA授予umbralisib(TGR-1202)孤儿药认定，治疗滤泡性淋巴瘤。这对美国看病的淋巴瘤患者无疑是个好消息，这意味着他们又多了一种潜在治疗选择。

　　据美国看病专业服务机构盛诺一家介绍，滤泡性淋巴瘤是一种典型的生长相对缓慢的霍奇金淋巴瘤，通常无法治愈，从而成为慢性疾病。

　　Umbralisib是一种口服PI3Kδ和CK1-ε双抑制剂，在IIb期UNITY-NHL试验中，Umbralisib在多种淋巴瘤类型中进行了评估。

　　对于滤泡性淋巴瘤组，UNITY-NHL旨在评估umbralisib治疗既往接受至少2线治疗的患者的疗效，包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂。

　　2019年10月，药厂宣布滤泡性淋巴瘤组的客观缓解率达成预定目标，即客观缓解率40%-50%。2020年1月份向FDA递交了umbralisib的新药滚动申请，治疗既往接受过治疗的边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。

　　美国看病专业服务机构盛诺一家也告诉患者，目前UNITY-NHL试验正在进行中，评估umbralisib单药或umbralisib联合ublituximab，加或不加bendamustine，治疗既往接受过治疗的非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。

　　在umbralisib联合ublituximab组，患者每天口服umbralisib和静脉输注ublituximab治疗;umbralisib单药组采取同样的剂量;在umbralisib联合ublituximab和bendamustine组，患者除了接受同样剂量的umbralisib和ublituximab治疗，还需每天进行静脉化疗。

　　符合入组条件的患者需诊断为非霍奇金淋巴瘤，包括弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。要求患者标准治疗后复发或难治，不适合进行高剂量药物治疗或自体干细胞移植。

　　既往接受过PI3Kδ抑制剂的患者不可入组。

　　据悉，FDA先前已经授予umbralisib治疗边缘区淋巴瘤所有三种亚型的孤儿药认定，包括淋巴结边缘区淋巴瘤、结外边缘区淋巴瘤和脾边缘区淋巴瘤。

　　让我们期待umbralisib能够获得FDA批准，造福更多患者。

　　而目前，美国看病的患者也可以通过参加美国的临床试验，更早地接触到最新药物。