遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)是一种严重而致命的罕见神经性疾病，发生于26~80岁，患者会四肢乏力、肌肉萎缩，后期甚至会瘫痪，伴随内分泌异常以及皮肤变化，预期寿命只有2~15年。以往，该病治疗方法主要是手术、放疗、化疗，部分患者无奈选择赴美就医，但也没有太好的办法。

　　不久前，美国FDA批准首款用于治疗由hATTR引起的多发性周围神经疾病的疗法——Onpattro(patisiran)上市。这是FDA批准的首款siRNA药物，值得赴美就医患者期待。Onpattro是一种靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)的siRNA疗法，能发挥RNAi对基因的“沉默”效果，通过抑制特定mRNA的表达，有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成，清除组织里的淀粉样蛋白沉积，恢复组织功能。这一创新性疗法，无疑为此类赴美就医的患者提供了一种新的治疗选择。

　　目前，中美在癌症和罕见病等新药方面存在巨大的差距。对于一些新药，由于美国上市早，美国专家对新药的经验和理解相对更有优势。而这也正是许多癌症患者选择赴美就医的一大原因。国内患者在接受新疗法前，不妨先通过中美远程会诊，听听美国专家的意见，最好能获取其治疗方案。

　　据了解，汉鼎好医友在美拥有医疗营业执照，已签约管理了覆盖32个专科的上万名美国医生。患者无需赴美就医，最快24小时，即可与美国名医“面对面”会诊，获取领先的多学科治疗方案，并在院内落地治疗，美国专家远程随访。

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