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京大利用诱导多能干细胞发现难治之症新药候选物质
时间: 2017-08-02 13:49 来源: 环球网 编辑:
萌萌
据日本共同社今日报道，日本京都大学研究干细胞生物学的教授户口田淳也等人的团队，近日利用诱导多能干细胞(iPS细胞)发现治疗难治之症“进行性肌肉骨化症(FOP)”的新药候选物质。
摘要:
据日本共同社今日报道，日本京都大学研究干细胞生物学的教授户口田淳也等人的团队，近日利用诱导多能干细胞(iPS细胞)发现治疗难治之症“进行性肌肉骨化症(FOP)”的新药候选物质，9月以后将启动临床试验。
具体方法是通过患者的iPS细胞在体外重现症状，进而找出所需物质。据京大介绍，使用iPS细胞开展药物研发相关临床试验开创全球先河。这标志着除再生医疗外，iPS细胞的运用已发展至新药研发领域。
研究团队以FOP患者的iPS细胞制作含疾病特征的细胞，加入多种药物的候选物质并调查效果，最终在约6800种物质中发现免疫抑制剂“雷帕霉素”能抑制异常的骨化现象。
由于这将适用于新病，有必要进行临床试验来检验安全性与有效性。为在京大医院启动试验，已获审查委员会批准。
截至目前，研究团队以FOP患者的iPS细胞制作带有疾病特征的细胞并移植到小白鼠身上，对小白鼠使用雷帕霉素后发现能有效阻止异常的骨化现象。
据团队介绍，FOP的病因被认为是遗传基因ACVR1变异，患者的肌肉、肌腱和韧带产生骨化现象，手脚关节难以活动，还可能对呼吸肌产生影响导致呼吸困难。户口田在记者会上表示：“雷帕霉素是一种已被使用的药物，应该能令患者感到欣喜。”
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