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斯丹赛car-t治疗两例难治性白血病

时间: 2017-04-27 09:49  来源: 求医网   编辑: 萌萌

费城染色体阳性急淋白血病约占成人急淋白血病患者的20%,这类患者对治疗反应差,易复发,在现有化疗手段下长期生存率只有不到20%,在临床上被认定为“极高危”。

摘要:

  费城染色体阳性急淋白血病约占成人急淋白血病患者的20%,这类患者对治疗反应差,易复发,在现有化疗手段下长期生存率只有不到20%,在临床上被认定为“极高危”。近期,广东省第二人民医院血液科团队用CAR-T细胞免疫疗法医治两例复发费城染色体阳性急淋病人,论文发表在《Medicine》杂志上。这也是广东地区在国际学术期刊上发表的首篇CAR-T学术论文。

  CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种创新疗法近些年在全球大热,被用于研究治疗白血病、淋巴瘤等恶性肿瘤:通过收集患者自身免疫T细胞,在体外进行基因工程改造,表达相关嵌合抗原受体(CAR)后,再回输到患者体内,对癌细胞进行精准杀伤。费城染色体是一种由于正常染色体长臂易位形成的染色体,因美国研究人员首次在费城地区白血病人群中发现而得名。费阳急淋白血病在临床上被列为“极高危”。

  近年来,以酪氨酸激酶遏制剂(TKI)为基础的靶向治疗和联合化疗极大地提升了费阳急淋白血病人治疗的首次完全缓解率,然而对于造血**移植后复发病人以及对于TKI耐药的复发病人来说,目前临床上缺乏有效的治疗手段,病人死亡率较高。广东省第二人民医院血液科主任张青带领的团队近期一项研究成果发表在《Medicine》杂志上,论文显示,CAR-T细胞治疗成功医治了两例复发费城染色体阳性急淋病人。

  张青主任介绍,第1例患者为39岁女性,对第一、第二代TKI遏制剂产生抗药性,常规化疗不见成效,最终通过CAR-T治疗及相关化疗手段,该患者成功取得复发后的再次完全缓解,并于随后成功进行了造血**移植。第2例患者29岁男性,在接受半相合的造血**移植后复发,服用第二代TKI遏制剂后病情仍恶化。在经过CAR-T治疗后,该患者获得完全缓解,并达到微小疾病残留阴性(MRD-),显示预后良好。

  张青主任指出,在对症的难治性白血病的治疗上,CAR-T疗法是“往前迈了一大步”。“虽然远期疗效还有待于病例的积累,但至少CAR-T疗法可以为造血**移植创造条件,否则病人就没有机会做移植。”

  据悉,此次广东省第二人民医院血液科使用的CAR-T技术为上海斯丹赛生物技术有限公司提供。包括省二医院在内,截至目前斯丹赛已经与北京、上海、广州、天津、浙江、湖北等国内10家三甲医院完成41例急淋白血病临床试验,其中34例达到完全缓解,33例达到疾病微小残留阴性(MRD-),完全缓解率和微小残留阴性率分别为82.9%和80.4%。报道显示,美国诺华公司和Kite公司已经分别于2017年初向美国FDA递交了CAR-T治疗急淋白血病和淋巴瘤的商业化疗法申请,业内普遍预计FDA将于年内批准全球**CAR-T商业化疗法。

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