41岁的阿美(化名)几乎陷入绝望。突如其来的反复高烧，将她拖入一场噩梦。医生诊断结果是急性淋巴细胞白血病，费城染色体阳性，T315I突变。经过近四个月三个周期的化疗，花费超过50万元后，一切又回到原点。她体内的癌细胞依旧存在。阿美的丈夫为她发起了一场目标为100万元的网络募捐。他们把最后的希望押宝在尚处于临床试验阶段的CAR-T疗法上,寄望可以赢得造血干细胞移植的机会。“希望可以像美国小姑娘Emily那样创造奇迹。”

　　和其他癌症一样，白血病的发病原因至今难以明确。“统计显示，6-12岁是白血病发病高峰期，另一个发病高峰在50岁-60岁后。但实际工作中，我们遇到很多二三十岁发病的患者，可是缺少相关的流行病学调查数据。”如前段时间《科学》杂志一项研究所述“66%癌症发生是因运气不好，细胞在分裂过程中DNA复制发生随机错误”，张青教授认为，白血病的发生也可以如此解释。而成人白血病的容易复发，可能跟治疗难以清除白血病细胞有关，也跟个体免疫功能未恢复有关。

　　而CAR-T治疗的意义在于，它为白血病患者提供了一个化疗、放疗、移植之外的治疗途径。至少可以让一半以上的对症难治性白血病患者从疾病状态中解脱出来，为后续的治疗赢取时机。即使今后仍然复发，那么CAR-T能不能用第二次、第三次?这也是科学亟待验证的地方。

　　关于CAR-T的好消息有很多。最早一批接受CAR-T治疗的白血病小女孩Emily Whitehead，至今已经存活5年，成为CAR-T疗法的代言人。

　　宾夕法尼亚大学和费城儿童医院曾经做过一项CAR-T治疗白血病的研究，缓解率达到90%。

　　浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心主任黄河教授在2016年欧洲血液和骨髓移植学会年会(EBMT)上，曾报告了10例患者使用CAR-T疗法的情况，缓解率也达到90%以上，一年生存率达到90%，这一数字远远超过了使用常规方案治疗的疗效。

　　正是这些好消息，让阿美有了强烈的生存欲望。她已经找到完全相合的造血干细胞供者。只要病情得到缓解，她就有做移植手术的机会，甚至有治愈的可能。

　　临床应用尚需“游戏规则”

　　CAR-T的热度也吸引大量资本的追逐。不完全统计显示，国内至少有7家上市公司投资了CAR-T。美国的诺华、Juno和Kite在这一领域成为大热门。报道显示，美国诺华公司和Kite公司已经分别于2017年初向美国FDA递交了CAR-T治疗急淋白血病和淋巴瘤的商业化疗法申请，业内普遍预计FDA将于年内批准全球首个CAR-T商业化疗法。

　　广东省第二人民医院血液科使用的CAR-T技术为上海斯丹赛生物技术有限公司提供。据斯丹赛有关负责人介绍，截至目前该公司已经与北京、上海、广州、天津、浙江、湖北等全国10家三甲医院完成41例急性淋巴白血病临床试验，其中34位病人达到完全缓解，33位达到疾病微小残留阴性(MRD-)，完全缓解率和微小残留阴性率分别为82.9%和80.4%。

　　在难治性白血病的治疗上，CAR-T疗法是“往前迈了一大步”。“虽然远期疗效还有待于病例的积累，但至少CAR-T疗法可以为造血干细胞移植创造条件，否则病人就没有机会做移植。”张青说。

　　而对于有着强烈求生意志的阿美来说，最希望的是，Emily的动人故事能够重现。