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最牛X技术:全球首例基因编辑治好白血病

时间: 2015-11-13 12:24  来源: 99健康网   编辑: 娜娜

以往治疗白血病,要嘛是化疗,要嘛是换骨髓。化疗痛苦又不能治愈,骨髓要有匹配的才行。最近,英国使用新技术,用基因编辑治好白血病,开创全球首例!以后治愈白血病,再也不需要换骨

摘要:

  以往治疗白血病,要嘛是化疗,要嘛是换骨髓。化疗痛苦又不能治愈,骨髓要有匹配的才行。最近,英国使用新技术,用基因编辑治好白血病,开创全球首例!以后治愈白血病,再也不需要换骨髓。

  基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。据英媒11月5日报道,英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效,医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内,成功消灭癌魔,开创全球首例。

  尝试没用过的治疗方法

  去年6月份,蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而,三个月后蕾拉开始患病,医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后,化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效,医生无计可施,建议理查德兹为爱女安排善终服务。

  虽然如此,蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”

  在蕾拉父母的支持下,大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。

  注入5000万个基因编辑过的细胞

  今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说,“对于此次治疗,蕾拉并没注意到发生了什么,她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,即使有风险,只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”

  如今,多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞,使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果,但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象,医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病,如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

  我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义,对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。

  ——蕾拉的主治医生瓦萨姆·卡西姆教授

  治疗细节

  修改捐赠细胞使其抗癌

  蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国,科学家总共对其进行了三次修改。

  科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质,其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

  延伸阅读:如何预防白血病

  一、不要过多地接触X射线和其他有害的放射线

  X射线的特征是波长非常短,频率很高。因此X射线必定是由于原子在能量相差悬殊的两个能级之间的跃迁而产生的。所以X射线光谱是原子中最靠内层的电子跃迁时发出来的,而光学光谱则是外层的电子跃迁时发射出来的。X射线在电场磁场中不偏转。这说明X射线是不带电的粒子流。

  电离辐射对人体,尤其是对胎儿的伤害的实例可以参考曾在二战中遭受核弹袭击的日本广岛和长崎两地居民的状况。这两个地方在美国投下原子弹之后出现的胎儿畸形情况最为骇人听闻,该地区儿童患白血病的病例大增,就是辐射伤害健康的证明。当然,核爆炸的辐射危害远远高于医疗用的X射线辐射,不过两者对孕妇腹中胎儿的伤害原理类似。从事放射线工作的人员要做好个人的防护,加强预防措施。婴幼儿及孕妇对放射线较敏感,易受伤害,妇女在怀孕期间要避免接触过多的放射线,否则胎儿的白血病发病率较高。不过偶尔的、医疗上的x线检查,剂量较小,基本上不会对身体造成影响。

  二、不要滥用药物

  使用氯霉素、细胞毒类抗癌药、免疫抑制剂等药物时要小心谨慎,必须有医生指导,切勿长期使用或滥用。

  三、要减少苯的接触

  慢性苯中毒主要损伤人体的造血系统,引起人白细胞、血小板数量的减少诱发白血病。从事以苯为化工原料生产的工人一定要注意加强劳动保护。

  以上对预防慢性白血病的相关知识做了简单的介绍,希望对大家有所帮助。专家说由于白血病几乎是一种绝症,所以预防该病的发生就显得很重要。

  四、提早重视“蛛丝马迹”

  出现这些症状要注意:超过一周以上的发热和感染;不断加重的贫血;原因不明的皮肤或齿龈等处的出血;出现颈部、腋下、腹股沟淋巴结肿大。

  五、饮食一定要注意

  再者注意饮食,应粗细搭配,营养丰富,比如适量食用瘦肉类、动物肝脏、豆类、海带、发菜、木耳、香茹等富含铁的食品可预防缺铁,适量食用富含叶酸、维生素B12的食物如绿色新鲜蔬菜、水果及动物肝脏、肾也可以预防巨幼细胞贫血。

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