众所周知,改良型新药一直是制药行业研发中的一大热点方向。与创新药品相比较而言,改良型新药具有研发周期短、风险低、投入少的特点,拥有监测保护期及时间窗内的自主定价和营销优势。CDE于2020年底发布的《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》 对于改良型新药进行了较为规范的定义,更是进一步推动了我国制药行业在改良型新药方面的创新开发。

　　关于境内外均未上市的改良型新药的注册分类,主要被分为以下四类。

　　①2.1类:含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光学异构体,或者对已知活性成份成酯,或者对已知活性成份成盐(包括含有氢键或配位键的盐),或者改变已知盐类活性成份的酸根、碱基或金属元素,或者形成其他非共价键衍生物(如络合物、螯合物或包合物),且具有明显临床优势的原料药及其制剂。

　　②2.2类——含有已知活性成份的新剂型(包括新的给药系统)、新处方工艺、新给药途径,且具有明显临床优势的制剂。该类别为国内2类改良型新药的重要开发方向,故每年的注册申报品种数量及获批数量都相对较多。

　　③2.3类——含有已知活性成份的新复方制剂,且具有明显临床优势。

　　④2.4类——含有已知活性成份的新适应症的制剂。

　　从现阶段状况来看,目前我国对于1类创新药的企业数量仍然较少,而改良型新药的优点突出,对于已经上市的药物进行二次创新,能够很好地满足临床需求,如缓释制剂、长效制剂等方式,实现药物的增效与减毒。由此可见,改良型新药已经迎来了前所未有的发展机遇,这也将是国内新药研发相关行业未来发展的趋势所向。

　　FDA的审评理念对于改良型新药始终保持鼓励创新并提倡效率的观点,申请者可在法规允许的前提下引用已批准药物(被改良的药物)的有效数据,或引用已发表的文献支持改良型新药研发。改良型新药的临床优势十分明显,因此,也会同时产生一定程度上对于生物等效的否定,这就要求制药企业通过临床等效性确定改良型新药的用药剂量和规格,采用优化目标化合物的结构或优化制剂处方等方式,充分保证其临床有效性和安全性。

　　目前,已经出现了许多聚焦于改良型创新药的制药公司,如奥信阳光这类具备全自主能力、拥有独立研发团队的新兴企业,或能促进整个制药行业在改良型新药领域的创新与变革。但回归根本,所有的改良型新药研发企业都要以人民健康为本,满足不断增长的临床需求,才能在改良型新药这条赛道上夺得一席之地。