2022年1月4日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良(DMD)及其他罕见病适应症的独家权益。协议总金额达1.24亿美元。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。

　　基于该协议，Santhera制药将授予曙方医药在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和中国台湾)开发和商业化Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良及所有其他潜在罕见疾病的独家权益。Santhera制药将负责该产品的生产及供应，曙方医药将负责该产品的注册、开发及未来的商业化。曙方医药将视Vamorolone在美国的批准情况向中国监管部门提交该产品治疗DMD适应症的上市申请，预计该产品最早将于2024年进入中国市场。

　　由于庞大的患者基数和大量未满足需求，中国的医疗保健业务领域存在巨大机遇。近年来中国的医药监管改革使越来越多的创新药得以批准及上市[1]。2018年杜氏肌营养不良被列入国家《第一批罕见病目录》中，该疾病领域存在着巨大临床需求[2]。据估计，中国目前约有7万名DMD患者，随着诊断率的提升，患病人数可能将不断增加。国内目前尚无获批的DMD治疗药物。曙方医药将积极与监管部门沟通，争取Vamorolone尽早在中国获批。

　　曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“非常高兴与Santhera达成合作，我们看好Vamorolone在杜氏肌营养不良及其他罕见疾病领域的治疗潜力。曙方医药团队在罕见病产品注册、临床和商业化方面的丰富经验，将有助于使大中华区患者尽早从这款差异化候选产品中获益。”

　　“我们期待与曙方医药这一罕见病领域业务能力强大的伙伴合作，将Vamorolone尽快带给中国患者，” Santhera制药首席执行官Dario Eklund先生表示，“该合作使我们在继续专注于美国和欧盟注册工作的同时，也获得进入中国这一全球最大医药市场之一的机会。”

　　Santhera制药目前计划在美国和欧洲主要市场通过自有团队进行Vamorolone DMD适应症的商业化，并在全球其他区域寻求DMD及其他适应症的商业化合作。Santhera将于2022年第一季度在美国滚动提交新药上市申请，以期该产品最早于2023年在美上市，并计划于2022年第二季度在欧洲提交上市申请。据Santhera估算，Vamorolone仅DMD适应症在美国和欧洲五大市场总计潜在销售峰值将超5亿美元。

　　关于Vamorolone

　　Vamorolone是一种同类首创(first-in-class)候选药物，它结合的受体与糖皮质激素相同但改变了其下游活性，属于一种解离性激动剂[3-5]。这种机制有可能将疗效与典型的激素安全性问题“分离”，因此Vamorolone可能替代糖皮质激素，糖皮质激素是目前儿童和青少年DMD患者的标准疗法。在一项名为“VISION-DMD”的关键性临床研究中，与安慰剂相比，在治疗24周时，Vamorolone达到了由卧位至站立所需时间(TTSTAND)的主要终点(p=0.002)，并显示出良好的安全性和耐受性。与强的松相比，Vamorolone的疗效相当且多个安全参数得到改善(包括强的松治疗期间出现的生长障碍逆转和行为改变的减少)，且不良事件较少。在多项临床研究中，总体耐受性良好。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常报道的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件的严重程度一般为轻至中度。

　　Vamorolone在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国MHRA的潜力创新药物(PIM)认定。Vamorolone目前尚处于临床试验阶段，尚未获任何卫生监管部门批准使用。

　　关于杜氏肌营养不良

　　杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要里程碑事件是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病发生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。

　　关于曙方医药

　　曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括肺循环疾病、神经肌肉病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。

　　关于Santhera制药

　　Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在较高医疗需求。Santhera的主要产品管线包括目前正在开展治疗DMD关键临床试验的Vamorolone，和处于临床阶段的治疗囊性纤维化及其他中性粒细胞肺病的Lonodelestat，以及一款治疗先天性肌营养不良的探索性基因疗法。Santhera已将其首款获批产品Raxone®(艾地苯醌)用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。