2020年12月12日，高博医学论坛精准诊断与治疗专场 隆重召开。论坛集合线上、线下双通道，为期一天时间里，共有来自全国18家医院，12位讲者，25位主持人和讨论嘉宾，总计37位专家进行演讲或讨论，线上线下观众近万人次 ，来自30省市、300多家医院。

　　本次会议由高子芬、童春容、吴彤、张永红、李春富、克晓燕、王椿等7位重量级专家作为联席主席主持召开。中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长、哈尔滨血液肿瘤研究所、高博科学顾问委员会主席马军教授，中国临床肿瘤学会(CSCO)理事会常务理事、北京大学肿瘤医院、高博科学顾问委员会副主席朱军教授对大会进行了肯定，并进行开幕致辞。

　　本着精准·整合·创新 的大会精神，本次高博医学论坛围绕白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征及治疗并发症等在诊断、检测、治疗、监测等方面进行了深入探讨，论坛中包含基础研究、前沿技术，也有临床实战应用的分享，大咖云集，精彩纷呈。

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　　一、上午场

　　首先，中国医学科学院血液学研究所血液病医院王建祥教授进行分享，他与大家共话了《白血病的CART治疗 》，高博医学(血液病)研究中心童春容主任、徐州医科大学附属医院徐开林教授主持，并与同济大学医学院、上海雅科生物科技有限公司张鸿声教授、苏州大学附属第一医院唐晓文教授进行讨论。

　　王建祥教授团队研发了国内首款自主知识产权的CD19 CART细胞免疫治疗，在高博医学论坛上，王建祥教授介绍了CD19 CART诞生发展的历程。团队从单抗逐渐研究到CD19 CART细胞免疫治疗，在成人ALL患者中取得了很好的疗效，在淋巴瘤、儿童睾丸白血病等领域的探索也取得了不错的效果。此外，王建祥教授团队对其他靶点也进行了探索，如CD33、CD20、CD123、FLT3、kit等。　　高博医学(血液病)研究中心潘静主任分享了《完善CART治疗监测体系，打造临床CART管理系统，提升CART长期疗效 》的讲题，张鸿声教授、唐晓文教授主持，并与童春容主任、徐开林教授进行讨论。

　　近年来，CART细胞治疗取得了飞速的发展，但在实际临床应用当中，需要进行精准化、个体化的选择。潘静主任在报告中介绍了Clinical CAR Management System (CCMS)的概念，，即临床CAR管理系统，从治疗前的筛查、评估，治疗不良反应的把控，治疗后续手段的跟进以及复发监测等全方面进行管理。在不良反应方面，潘静主任团队发现芦可替尼治疗可以一定程度的避免CRS;鞘注DEX可以控制严重的中枢毒性。关于复发的监测和处理，潘静主任也给出了一些合理化建议和方案。　　华中科技大学同济医学院附属同济医院黄亮教授关注了DLBCL的治疗，带来了《DLBCL的CART细胞治疗 》报告，北京大学肿瘤医院朱军教授、上海交通大学医学院附属新华医院郝思国教授主持，并与高博医学(血液病)研究中心、首都医科大学附属北京儿童医院张永红教授，首都医科大学附属北京儿童医院段彦龙教授进行讨论。

　　自CART细胞治疗诞生以来，复发难治DLBCL取得长足进展。黄亮教授团队入组了38位B-NHL患者，研究发现CART细胞治疗取得了较好疗效。另外，初次复发即接受CART 细胞治疗患者的累积复发率更低。根据遗传学分层发现，CART 细胞治疗还有可能克服高危遗传学异常的不良预后。CART 细胞治疗协同自体造血干细胞移植治疗能够改善 r/r B-NHL 患者的生存。此外，黄亮教授团队也探索了CART 细胞治疗中副反应的控制和处理。　　高博医学(血液病)研究中心刘英主任关注了儿童复发难治的成熟B细胞淋巴瘤，分享了《儿童复发难治成熟B细胞淋巴瘤CART治疗时机与靶点的选择 》报告，张永红教授、段彦龙教授主持，并与朱军教授、郝思国教授进行讨论。

　　儿童成熟B细胞淋巴瘤是一组高恶性度、高侵袭性的肿瘤，复发难治成熟B细胞淋巴瘤生存状况不容乐观。张永红刘英主任团队分析了儿童淋巴瘤科入组的313例患者复发进展原因后发现，规范化疗进展复发仅占12%，而MICM分型诊断错误占18%，成人方案治疗失败占30%，分期、评估及并发症处理不足占34%。刘英主任通过2个病例介绍了CART治疗儿童难治复发成熟B细胞淋巴瘤的时机的个性化选择，另外，单靶点CART治疗B细胞淋巴瘤的长期疗效有限，多靶点序贯的联合CART治疗方案能够延长功能性CART细胞在体内的持续时间，从而提高无病生存率，带来更好的远期持续获益。对于化疗无效的巨大瘤灶和中枢瘤灶，CART序贯也可作为安全有效的挽救性治疗。

　　高博医学(血液病)研究中心胡凯主任聚焦淋巴瘤CART治疗并发症，进行了《实验室监测在淋巴瘤CART治疗中CRS防控的作用 》的主题演讲，北京大学第三医院血液科主任医师、高博医学(血液病)研究中心成人淋巴瘤学科带头人克晓燕教授及中国人民解放军总医院杨清明教授担任主持，并与高博医学诊断中心高子芬教授、北京大学基础医学院刘翠苓教授一起进行讨论。

　　CRS反应是CART免疫治疗中最主要的安全性问题，具有起病急(或亚急)、病情反复、病程长、全身和局部反应共存、并发症多等特点。克晓燕教授胡凯主任团队纳入105例弥漫大B细胞淋巴瘤患者进行CART治疗，结果发现高肿瘤负荷、病理肿瘤微环境及机体免疫状态可能与CRS相关。另外，CART输注后不同时间段炎症细胞因子变化也与CRS反应相关。根据胡凯主任的介绍，CART治疗后炎症因子监测可能指导未来的CRS治疗。

　　随后，高博医学诊断中心郭丽改主任带来了《血液肿瘤诊治相关检测及判读 》的分享，高子芬教授、刘翠苓教授主持，并与克晓燕教授、杨清明教授进行讨论。

　　精准医疗，诊断先行。根据欧洲数据，淋巴瘤误诊率高达19.7%，其中17.4%影响了治疗，而我国的数据显示误诊率高达43%。郭丽改主任通过2则病例分享了淋巴瘤容易被误诊的一些原因。郭丽改主任结合临床经验指出，HE染色需要标准化，组织处理不好或染色不良影响形态学观察;免疫组化染色需要标准化，要有(内部或外设)阳性对照和阴性对照;免疫组化阳性信号的判读需要精准定位。精准诊断需要结合病理+多实验室信息+临床信息给出最终答案。

　　二、下午场

　　中国医学科学院血液学研究所血液病医院肖志坚教授在高博医学论坛上为大家分享了《MDS诊断与治疗进展 》精彩报告，北京协和医院段明辉教授、北京大学第一医院欧晋平教授主持，并与苏州大学附属第一医院朱明清教授、天津市第一中心医院赵明峰教授进行讨论。

　　近年来，MDS的诊断与治疗都取得了很大进展，尤其是基因组学方面，研究发现SF3B1基因突变是MDS的一种特殊亚型。随着诊断手段的进步，二代测序已经在实践中能够帮助指导MDS的诊断和治疗。另外，美国的数据显示，MDS发病中位年龄高达77岁，具有老龄化特征。肖志坚教授指出，移植能够为老年患者带来OS、LFS等方面的获益。在治疗方面，近年来MDS有很多新药在研究，包括BCL2抑制剂、NEDD8、CD47单抗、TIM3单抗、PD-1、FT-2101、ARP-246、MBG-453等，未来可能给MDS的治疗带来更多的空间。

　　高博医学诊断中心郑勤龙主任带来了《分子检测在CART细胞治疗监测管理中的应用 》精彩报告，朱明清教授、赵明峰教授主持，并与段明辉教授、欧晋平教授进行讨论。

　　在高博医学论坛上，郑勤龙主任详细地介绍了CART技术以及分子检测在其中发挥的作用。郑勤龙教授指出，分子检测应贯穿CART治疗全程。CART插入位点、在转录水平基因的表达等，都能够影响CART的增殖从而影响患者的预后。对CART进行全程检测不仅能够帮助选择治疗靶点，还能够筛查复发高危、易出现并发症及严重不良反应的患者，指导治疗路线的选择，优化CART临床治疗效益。

　　高博医学(血液病)研究中心彭智勇主任则带来了《HSCT for JMML 》的精彩报告，高博医学(血液病)研究中心李春富教授、南方医科大学珠江医院杨丽华教授担任主持，并与高博医学(血液病)研究中心吴彤主任、上海交通大学医学院附属瑞金医院胡炯教授讨论。

　　彭智勇主任提到，JMML既往治疗效果差，HSCT仍是JMML的根治手段，移植前化疗可能受益，但少部分患儿移植指征仍存争议。李春富彭智勇主任团队通过优化移植方案获得非常好的效果;供者选择方面无关、单倍体供者均可供选择，脐血在复发方面可能存在潜在优势，但需要考虑移植相关风险及植入失败率，去甲基化治疗可能在移植前、后发挥重要作用。

　　高博医学(血液病)研究中心李智慧主任聚焦在遗传基因方面，，分享了《遗传和获得性血液和免疫相关基因突变对恶性血液病异基因移植结果的影响 》，吴彤主任、胡炯教授主持进行，并与李春富教授、杨丽华教授展开讨论。

　　目前，Allo-HSCT已经是血液恶性肿瘤的常规治疗方法，但移植之后，不同患者发生移植物抗宿主病(GVHD)、感染、复发等合并症的几率及严重程度差异很大。吴彤主任李智慧医生团队研究结果显示，患者具有的某些免疫缺陷相关的基因变异显著增加了移植后的复发风险。患者具有家族性噬血(HLH)基因和/或范可尼贫血(FA)基因变异明显增加了急性GVHD(aGVHD)和感染的风险。某些肿瘤细胞的基因变异也是移植后复发的高危因素。因此，移植前完善患者及家系的遗传和获得性血液或免疫系统疾病相关的基因变异的检测，对于移植预处理方案的制定和移植后相关合并症的预防、监测及早期干预，进而提高移植成功率具有重要意义。

　　高博医学(血液病)研究中心朱骏主任关注了并发症方面，带来了《血液肿瘤患者肺部并发症肺泡灌洗液多参数精准诊断体系 》精彩报告，高博医学(血液病)研究中心王椿教授、中国医学科学院血液病医院冯四洲教授进行主持，并与中国人民解放军总医院第七医学中心陈惠仁教授、中国人民解放军总医院第四医学中心吴晓雄教授展开讨论。

　　肺部并发症在血液肿瘤患者、特别是造血干细胞移植后患者中非常常见。其影像学特异性不高，无创病原学检测阳性率低、决策依赖经验治疗。朱骏主任分享，支气管镜肺泡灌洗检查有助于显著提升肺部并发症的诊断率，能够获取肺泡衬液细胞学信息，提高常规培养法无法检出的病原体比如PJP和病毒性肺炎的诊断率，有利于开展非培养法如G/GM、实时定量PCR病毒检测或者感染病原体高通量检测。通过一个病例，朱骏主任介绍，肺泡灌洗液的多参数检测结合临床资料综合分析，有助于肺部并发症精准诊断和治疗，改善预后。

　　高博医学(血液病)研究中心张波教授也关注了并发症方面，进行了《骨髓移植后BOS诊治进展 》的分享，陈惠仁教授、吴晓雄教授主持，并与王椿教授、冯四洲教授展开讨论。

　　张波教授分享，骨髓移植后肺部非感染并发症发生率并不低，发病隐匿，早期诊断困难，因此误诊或漏诊率高。张波教授根据自己在造血干细胞移植和肺部并发症等方面二十余年的经验，分享了BOS的发病机制、影像及病理变化和潜在治疗方案。除传统一线、二线治疗外，新的治疗方案也正在临床蓬勃探索中。2020年7月，张波教授在高博开设呼吸与感染诊疗会诊中心，致力于提升血液肿瘤患者肺部并发症综合管理水平，搭建肺部并发症诊断平台、治疗平台、研究平台与预防康复平台，并广泛开展科研、教学、患者教育等工作。

　　感谢12位专家讲者带来的精彩报告、25位嘉宾进行的点评与讨论以及全国血液科医生的关注与支持。