骨巨细胞瘤是比较多见的原发骨组织肿瘤之一，90%以上的患者多发病于20-40 岁，如果得不到完全的治疗，这些年轻患者后半生将需要持续治疗，这会从心理和生理上给患者带来巨大的痛苦。安加维(地舒单抗XGEVA)作为全球**且目前单独的骨巨细胞瘤治疗药物，在我国临床骨巨细胞瘤药物治疗中取得了一系列令人振奋的成绩。因其有效性、安全性和方便性的特点，安加维(地舒单抗XGEVA)不仅得到多国药监部门认可，亦得到多项优秀指南加持。2020年国家医保目录调整在即，安加维(地舒单抗XGEVA)纳入国家医保目录，势在必行，将惠及更多患者。

　　临床急需，优秀指南推荐

　　目前，手术仍然是骨巨细胞瘤的主要治疗方法。然而，术后复发率较高;若肿瘤巨大，与周围组织、血管关系密切，切除后可能会引起功能受损或严重并发症。尽管放疗在一定程度上可以遏制肿瘤进展，但是亦存在并发症和潜在恶瘤样恶变的发生风险。在安加维(地舒单抗XGEVA)上市之前，我国并无针对骨巨细胞瘤的有效治疗药物，所以临床需求迫切。

　　安加维(地舒单抗XGEVA)作为全球**且单独的骨巨细胞瘤治疗药物，2013年由FDA批准用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的成人和骨骼发育成熟的青少年骨巨细胞瘤患者。2018年地舒单抗XGEVA被纳入我国临床急需境外新药名单(第一批)，次年5月在我国正式获批。

　　安加维(地舒单抗XGEVA)不仅得到多国药监部门认可，亦得到多项优秀指南加持。在全球最优秀的2020年版NCCN《骨肿瘤临床实践指南》的骨巨细胞瘤治疗板块中，地舒单抗XGEVA的推荐共出现于三处。其一：针对不可切除病灶或虽可切除但切除可能引起严重功能障碍的骨巨细胞瘤患者;其二：针对远处转移病灶不可切除的骨巨细胞瘤患者;其三，局部复发的患者，即使病灶可切除，亦推荐术前使用地舒单抗XGEVA治疗。

　　ESMO(欧洲临床肿瘤学会)指南也推荐不可切除或转移的骨巨细胞瘤患者使用地舒单抗XGEVA，并且考虑到停药后肿瘤容易复发，建议长期使用;我国《骨巨细胞瘤临床循证诊疗指南》、《国内骨巨细胞瘤临床诊疗指南》以及《国内临床肿瘤学会骨巨细胞瘤(CSCO 骨巨细胞瘤)诊疗指南》(2020年版)中，均将地舒单抗XGEVA作为治疗骨巨细胞瘤的优选药物推荐。

　　单独一款RANKL骨靶向药物 疗效显著安全性良好

　　地舒单抗XGEVA是一种人免疫球蛋白G2(IgG2)单克隆抗体，通过与RANKL结合，阻止其激活破骨细胞、破骨细胞前体和破骨细胞样巨细胞表面的RANK，达到遏制肿瘤生长和减少骨破坏的目的。研究数据显示：在可以手术切除的患者中，80%的患者接受新辅助地舒单抗XGEVA治疗后得到改善：44%接受了对功能影响更低的降期手术，37%避免了手术。在无法手术切除的患者中，地舒单抗XGEVA带来了有效的长期疾病控制，5年无进展生存(PFS)率为88%。地舒单抗XGEVA可以有效帮助骨巨细胞瘤患者实现疾病控制，改善生存质量。

　　地舒单抗XGEVA可显著减小肿瘤的体积，遏制骨破坏，阻断病理发展。由于缩小体积遏制破骨同时伴新生骨形成，肿瘤变小边界变清楚，为将不可切除变为可切除创造了二次手术条件，地舒单抗XGEVA在一些情况下还被用于术前新辅助治疗骨巨细胞瘤，从而达到外科降期的目的。临床实践证明，骨巨细胞瘤病人可以很好地耐受地舒单抗XGEVA长期治疗，地舒单抗XGEVA对于骶骨、骨关节、多发中轴骨等特殊骨巨细胞瘤病人可能产生的不良反应如神经症状影响较小，且疗效显著。

　　罕见骨肿瘤适应症，药物经济性良好

　　根据骨巨细胞瘤流行病学的调查表明，我国骨巨细胞瘤的发病率约为1.49-2.57/100万，属于罕见的骨肿瘤类型。尽管地舒单抗治疗骨巨细胞瘤的经济学研究较少，但是法国、澳大利亚和瑞士等国家的HTA(卫生技术评估)机构均认为地舒单抗具有经济性，不会给医保财政增加过多负担。

　　所以，不论是我国骨巨细胞瘤药物治疗的急需性，抑或安加维(地舒单抗XGEVA)本身的疗效和经济学效应，均提示安加维(地舒单抗XGEVA)纳入我国医保的可行性。2020年国家医保目录调整工作进入申报评审阶段，呼吁将安加维(地舒单抗XGEVA)纳入医保，将惠及我国更多骨巨细胞瘤患者。