2019年5月24日，FDA批准诺华制药旗下新药基因疗法Zolgensma上市，一支标价高达210万美元(折合人民币为1448万元)，用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，被称为是史上最贵药。

　　随着国家卫健委相继出台针对罕见病治疗的利好政策，脊髓性肌肉萎缩症药物在今年相继上市，但“天价”费用又让诸多普通家庭陷入绝望之中。

　　脊髓肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，中国产前诊断杂志《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》给出的数据显示，新生儿发病率约为1/6000~1/10000，也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响。

　　虽然，脊髓性肌肉萎缩症病因明确，但一直以来现有的医学手段对此都无计可施，无药可医。

　　“90%的患病婴儿活不过2岁”，北京天坛医院神经内科主任医师徐俊称，国内对于此病的治疗主要是对症治疗，呼吸不好上呼吸机，除此之外，没有其他办法。

　　据华尔街日报援引FDA的报告，参与Zolgensma第一阶段临床试验的12名儿童都已经活过了2岁这一关键时间点，并且其肌肉功能和正常同龄儿童差异不大。英国《卫报》报道称，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试。

　　随后，这款基因疗法曾获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，欧盟的PRIME药品认定和日本的SAKIGAKE(先驱药品)认定。

　　然而，最无奈的不是没法治，而是终于有药了，却没钱治!上海的一位患者家属沈女士告诉健康时报记者，“孩子出生四个月后，同样被诊断出1型脊髓性肌肉萎缩症，治疗的药研究出来了，但是那么贵，很多人是买不起的，有什么意义呢!”。

　　一边是患者有药用不起的无奈，一边是企业居高不下的研发成本。“从前期药物实验到三期临床研究，至少耗资几十亿美元。我们已经进行过研究，定价在400万至500万美元，才能够维持成本。”诺华旗下AveXis总裁David Lennon在投资电话会议上曾透露。

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