专注重大疾病的出国看病服务机构爱诺美康专家组获悉：在加州的圣地亚哥，嵌合抗原受体(CAR)-T细胞治疗历经了几年的临床试验，结果令人振奋，并且已经进入投入市场前的程序。两家公司计划在2017年初向FDA提出申请，由于此治疗方法能够填补医疗需求的空缺， FDA给予了优先指定，因此实际批准时间可能不会超过2017年年底。

　　Novartis公司的产品是CTL019，一种抗-CD19 CAR-T细胞疗法。这个产品目前被命名为Tisagenlecleucel-T，主要用于治疗儿童患者的复发、难治性的急性淋巴细胞白血病(ALL)。负责人表示，一项全球临床试验(ELIANA)的结果被发表于美国血液病学会(ASH)2016年年度会议上，此后，数据被用于2017年初Novartis公司在美国申请批准，同时在2017年下旬于欧洲申请批准。

　　专注重大疾病的出国看病服务机构爱诺美康介绍：另一家公司Kite’s的产品Kte-C19(抗-CD-19)CAR-T细胞疗法，目前被命名为Axicabtagene ciloleucel，主要用于治疗难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。关键的第二期临床试验(ZUMA-1)的结果将被发表于美国血液病年会的最后一天会议上。临床试验的数据已经被提交给FDA用于申请批准，预计2017年初将获得批准。公司预计将在2017年申请欧洲的上市批准。

　　Juno公司因临床试验中患者脑水肿死亡，药物上市受挫。Juno公司原计划于2017年申请上市批准，产品为JCAR015，申请依据是ROCKET临床试验的研究结果，主要用于治疗复发、难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。然而，临床试验中，有5位患者死于脑水肿，因此临床试验被搁置。

　　专注重大疾病的出国看病服务机构爱诺美康介绍：Marcella Maus(医学博士，哲学博士，麻省总院癌症中心细胞免疫治疗主任)表示，这三项产品都利用抗-CD19 CAR-T细胞的原理，但是区别在于其不同的基因构造以及制造过程，这些区别可能可以解释为什么唯独Juno公司的产品可能引起患者因脑水肿引起的死亡。她还指出，Juno的产品还被用于不同患者人群得治疗----患有急性淋巴细胞白血病的成年人，而Novartis的产品只用于儿童患者。

　　Maus博士还提到，CAR-T细胞治疗的两种主要的严重不良反应包括细胞激素释放症候群(CRS)，以及神经系统中毒(脑病变、失语症、癫痫发作)，其中CRS可以利用白介素-6阻滞剂Tocilizumab进行治疗。根据实验数据，Maus博士认为CRS是Novartis产品最常见的副作用，而Juno的产品含有更多的神经毒性。这些神经系统症状通常轻微且可逆，患者的脑部MRI扫描也显示正常。先前并没有关于脑水肿的报道，但是在Juno产品的临床试验中，有些患者的“神经中毒症状变得更加严重且不可逆转。”

　　专注重大疾病的出国看病服务机构爱诺美康介绍介绍：Maus博士对于Novartis公司针对产品在全球进行的研究表示赞赏。研究涵盖了美国、欧洲、加拿大、澳大利亚以及日本的25个癌症中心，每位参与临床试验的患者都接受过白细胞去除术，患者的血液提取物都被送到Novartis位于美国的研究机构进行研究，随后适合每一位患者的制订CAR-T治疗方案被制造。最后，治疗方法被用于治疗中心内患者的治疗。

　　出国看病全程服务提供商爱诺美康CEO陈博士介绍说：目前我们已经转诊了超过百种类型的癌症患者，约70%治疗方案被改变，很多患者获得了缓解，因此建议有条件的重大疾病的患者可以考虑出国看病，多一份选择，多一份希望。