神经母细胞瘤被称作“儿童肿瘤之王”，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤。在中国，儿童神经母细胞瘤发病率约为1/10万，每年新发患儿人数约为2500例。



　　高危神经母细胞瘤的治疗难度较大，且恶性程度高、转移速度快，5年生存率仅为15%。而中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤预后极差，目前尚无有效治疗手段。

　　近日，在研放射性抗体疗法Omblastys(Omburtamab)已获FDA优先审评资格，用于治疗儿童中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤。

　　Omblastys是一种研究性放射性标记的单克隆抗体，靶向神经母细胞瘤等多种实体肿瘤中表达B7-H3的细胞。可直接注射到患儿脑脊液中，让药物能触达大脑中的肿瘤。

　　此次获审是得到了2项临床研究数据结果的支持，2项试验评估了Omblastys在CNS/软脑膜转移患者中的疗效和安全性。

　　结果显示：

　　在10名接受治疗的患儿中，疾病控制率达到90%，包括2名部分缓解和2名完全缓解。

　　患者的中位生存期为50个月，尚未达到最终中位生存期。

　　Omblastys有望成为全球第一个针对CNS/软脑膜转移的神经母细胞瘤患者的靶向疗法，满足该领域重大的医疗需求。

　　Alexander Gaitanis博士表示：“Omblastys获得FDA优先审评资格，是该治疗领域的一个重大进步。如果获得FDA的批准，将改变该领域‘无药可用’的现状。”