这种儿童“肿瘤优选”,有望迎来全新靶向疗法
时间: 2022-06-29 13:22 来源: 求医网 编辑:
硕硕
神经母细胞瘤被称作儿童肿瘤优选,是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤。在国内,儿童神经母细胞瘤发病率约为1/10万,每年新发患儿人数约为2500...
摘要:
神经母细胞瘤被称作“儿童
肿瘤优选”,是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤。在国内,儿童神经母细胞瘤发病率约为1/10万,每年新发患儿人数约为2500例。
高危神经母细胞瘤的治疗难度较大,且恶性程度高、转移速度快,5年生存率仅为15%。而中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤预后极差,目前尚无有效治疗手段。
近日,在研放射性抗体疗法Omblastys(Omburtamab)已获FDA优先审评资格,用于治疗儿童中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤。
Omblastys是一种研究性放射性标记的单克隆抗体,靶向神经母细胞瘤等多种实体肿瘤中表达B7-H3的细胞。可直接注射到患儿脑脊液中,让药物能触达大脑中的肿瘤。
此次获审是得到了2项临床研究数据结果的支持,2项试验评估了Omblastys在CNS/软脑膜转移患者中的疗效和安全性。
结果显示:
在10名接受治疗的患儿中,疾病控制率达到90%,包括2名部分缓解和2名完全缓解。
患者的中位生存期为50个月,尚未达到最终中位生存期。
Omblastys有望成为全球第一个针对CNS/软脑膜转移的神经母细胞瘤患者的靶向疗法,满足该领域重大的医疗需求。
Alexander Gaitanis博士表示:“Omblastys获得FDA优先审评资格,是该治疗领域的一个重大进步。如果获得FDA的批准,将改变该领域‘无药可用’的现状。”