关注美国看病的患者想必已经了解到一种原创药核苷酸类似物NUC-1031，这种药物自问世以来在经过多种治疗的胆管癌、卵巢癌临床试验中取得良好效果。

　　国内知名转诊机构盛诺一家已经帮助大量患者出国就医，主要是到英国、日本美国看病，这里，盛诺一家为大家梳理NUC-1031研究成果。

　　首先是近期公布的NUC-1031单药用于经过多种治疗的卵巢癌的数据。卵巢癌是常见的妇科恶性肿瘤，而且容易复发，盛诺一家转诊过很多卵巢癌患者前往美国看病。

　　II期试验PRO-105第一部分初步数据显示，原创药物核苷酸类似物NUC-1031(Acelarin)用于经过多种治疗的铂类耐药卵巢癌患者初显疗效。

　　NUC-1031是吉西他滨的氨基磷酸酯修饰物。

　　根据独立评审委员会，在接受NUC-1031单药治疗的可评估的45名患者中，1位获得了完全缓解，2位部分缓解，16位疾病稳定。

　　23名患者接受了至少2周期NUC-1031治疗，客观缓解率为13%，疾病控制率达到83%。不过，此药的研发公司NuCana表示，这些只是初步数据，之后可能会有变化。

　　PRO-105为开放标签、随机对照试验，分为两个部分，试验目的是确定NUC-1031用于接受过至少3线化疗的对铂类耐药的卵巢癌患者的最佳剂量。试验的主要终点是患者的客观缓解率，次要终点为缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、药代动力学和患者报告结局。

　　试验的第一部分将患者随机分为两组，接受不同剂量标准的NUC-1031治疗，标准分别为500 mg/m2和750 mg/m2，在第1、8、15天静脉输注，28天一个治疗周期。

　　试验纳入的卵巢癌患者接受过的中位治疗线数为5线，其中72%的患者在入组时存在一种或多种伴随疾病，45%的患者未完成NUC-1031一周期的治疗，尽管并没有出现疾病进展或3/4级严重不良事件。

　　NuCana公司CEO Hugh S.Griffith在新闻发布会上表示，“我们很高兴看到NUC-1031取得这么高的疾病控制率，完全缓解率和部分缓解率也很好，毕竟这些患者都已经接受过多种治疗。”

　　研究者原计划在试验的第二部分进行扩展试验，研究一定剂量NUC-1031的安全性、药代动力学、剂量强度和临床益处。不过目前，公司决定不再进行这一扩展研究，集中资源研发NUC-1031在胆管癌中的应用以及另一种用于结直肠癌的药物NUC-3373。

　　此前，I期试验PRO-002显示，NUC-1031联合卡铂治疗经过多种治疗的复发性卵巢癌患者，总缓解率达39%，其中4%完全缓解(n=1)，57%的患者疾病稳定。

　　I期试验ABC-08显示，NUC-1031联合顺铂用于经过多种治疗的晚期胆管癌患者，客观缓解率达到64%，疾病控制率达73%。目前，一项研究NUC-1031联合顺铂治疗晚期胆管癌患者的III期试验正在开展。

　　Griffith指出，未来NUC-1031在卵巢癌方面的研究很可能是与铂类联合应用。

　　我们相信，在全球科研人员的努力下，NUC-1031将给广大患者带来获益，还会有更多新药新疗法诞生为患者带去希望。若您有意到美国看病，欢迎随时咨询。