在Clementia股东和魁北克高等法院批准相关收购案后，益普生集团(Ipsen)(泛欧交易所：IPN;ADR：IPSEY)和Clementia Pharmaceuticals(纳斯达克：CMTA)于4月18日对外宣布完成对Clementia的收购。根据收购案，Clementia股东将获得每股25.00美元的现金预付款，且每股附有一项期待价值权(CVR)，这使得他们有权在美国食品药品监督管理局(FDA)接受palovarotene治疗多发性骨软骨瘤(MO)的注册备案后每CVR 获得6.00美元。

　　Clementia的关键晚期临床资产 -- palovarotene是一种在研的维甲酸受体γ(RARγ)选择性激动剂，可用于治疗两种罕见的骨疾病，即进行性骨化性纤维发育不良(FOP)和多发性骨软骨瘤(MO)以及其他疾病。

　　关于用palovarotene预防FOP患者异位骨化(HO)的相关注册文件预计将于2019年下半年提交给美国监管机构。将要提交的资料提示palovarotene可使新异位骨化(HO)或骨形成减少(减少>70%，在所有三种剂量水平下)，该资料基于二期临床研究中超过100次的影像学疾病发作数据。

　　益普生集团首席科学官Alexandre Lebeaut博士评论道：“根据大量二期项目得出的令人信服且一致的临床数据，以及FDA授予批准的快速通道、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病等资格，我们受到了极大的鼓舞。我们工作的重点是在2019年下半年成功将palovarotene作为进行性骨化性纤维发育不良患者发作期的首个治疗方案提交给监管机构。”

　　Clementia首席执行官Clarissa Desjardins博士补充道：“我非常感谢帮助推进palovarotene项目而一直努力工作的Clementia专业团队、患者组织和进行临床研究的研究者们。展望未来，我们相信，凭借以患者为中心的文化、成熟的开发能力和全球性商业足迹，益普生集团将尽快实现我们向全球患者提供palovarotene的目标。”

　　进行性骨化性纤维发育不良(FOP)介绍

　　FOP是一种极为罕见的严重致残性疾病，其特征是异位骨化(HO)，即在正常骨骼之外、在肌肉、肌腱或软组织中形成骨骼。HO通过锁定关节进行性地限制FOP患者的运动，导致逐渐功能丧失、渐进性残疾，和早逝风险的增加。FOP是由ACVR1基因突变引起的，同时通过配体依赖和配体独立的机制，导致骨形态发生通路(控制骨生长发育的关键通路)信号过量。FOP的患病率约为1.3/1,000,000，全球约有9,000名患者。目前没有获得批准的FOP治疗方法。

　　多发性骨软骨瘤介绍(MO)

　　MO，也称为多发性遗传性外生骨疣(MHE)，是一种罕见、严重致残的慢性进行性疾病，其中多发性良性骨肿瘤，也称为骨软骨瘤(OC)或骨软骨外生骨疣，主要发生于骨骼。MO通常是在幼儿期(当OC可被肉眼发觉时)被诊断，诊断时的中位年龄为4岁。由于其在关节周围发育，儿童在成长过程中会出现肢体畸形和行动受限的情况。如今，治疗MO的唯一方法是手术和姑息治疗，许多患者都选择在成年前接受手术，有些甚至接受多达30次手术。据估计，每百万人口中有20人受到MO的影响，全球共约150,000人。MO是最常见的遗传性骨疾病之一，在多代人中可有多个家庭成员受此疾病影响。

　　palovarotene介绍

　　palovarotene是一种RAR γ激动剂，用于治疗极罕见/罕见和退行性骨病患者，包括进行性骨化性纤维发育不良(FOP)和多发性骨软骨瘤(MO)以及其他疾病。palovarotene是罗氏制药公司(Roche Pharmaceuticals)授权给Clementia的药物，之前已在超过800名受试者中进行了评价，其中450名患者接受治疗长达2年。palovarotene已经美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)确认为治疗FOP和MO的孤儿药。此外，FDA已授予palovarotene用作FOP治疗的快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病用药的资格。

　　益普生集团介绍

　　益普生集团是全球专业性生物制药集团，专注于创新和专科治疗领域，针对肿瘤学、神经科学和罕见疾病这三个关键治疗领域开发创新药物并将其商业化。该集团对肿瘤学的承诺体现在其为前列腺癌、神经内分泌肿瘤、肾细胞癌和胰腺癌提供关键的治疗手段。益普生集团还有一项成熟的多元健康业务。2018年，益普生集团的总销售额超过22亿欧元，在超过115个国家销售20多种药品，并在30多个国家直接开展商业活动。益普生集团的研发部门专注于在领先的生物技术和生命科学中心(法国巴黎萨克雷;英国牛津;美国剑桥)打造创新和差异化技术平台。本集团在全球约有5,700名雇员。

　　Clementia Pharmaceuticals Inc.介绍

　　Clementia是一家专注于临床开发研究的公司，为极罕见的骨骼疾病和其他医疗需求较高的疾病患者提供创新治疗方法。该公司正准备向美国食品药品监督管理局提交2019年新药申请(NDA)，以使其主要在研产品palovarotene获批上市。palovarotene是一种新型RAR γ激动剂，用于预防与成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良(FOP)发作相关的异位骨化(HO)发作期症状。正在进行的MOVE三期临床试验将评估palovarotene治疗FOP的额外剂量方案。palovarotene也运用于治疗多发性骨软骨瘤(MO，也称为多发性遗传性外生骨疣，或称MHE)的二期临床试验(MO-Ped试验)中。此外，Clementia已经开始了palovarotene滴眼液配方的一期试验，以便将其用于干眼症的潜在治疗方案中，此外还在研究其他可能受益于RAR γ疗法的情况。