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揭秘:生长激素粉剂和水剂对身材矮小的孩子有什么用

时间: 2018-08-30 11:05  来源: 求医网   编辑: 志飞

  孩子个子矮孩子长不高该怎么办?相信大部分家长并没有觉得这个还可以去医院里治疗,其实,孩子的矮小除去遗传因素外还有多种疾病都会导...

摘要:

  孩子个子矮孩子长不高该怎么办?相信大部分家长并没有觉得这个还可以去医院里治疗,其实,孩子的矮小除去遗传因素外还有多种疾病都会导致您的孩子长不高,而且目前还真的有药物可以“长个子”,那就是生长激素,医学上叫做重组人生长激素,简称生长激素,这也是唯一一个被国家药监局和美国FDA正式批准的治疗矮小症的药物,经过30多年的临床验证,生长激素被证明是能够改善儿童成年终身高的最安全有效的药物。

  目前,国内上市的生长激素主要分为两种剂型:生长激素粉剂和水剂,当孩子通过医生诊断确定要使用生长激素治疗的时候,家长们就需要面对是选择生长激素粉剂还是生长激素水剂的问题。

  不过在选择生长激素之前,首先要知道一些关于生长激素这个药物的相关知识。

  重组人生长激素介绍

  医生处方的重组人生长激素(recombinant human growth hormone,简称rhGH)是利用生物基因工程合成的外源性生长激素,其分子结构由191个氨基酸残基构成大分子蛋白质,与一般的药物比较,它拥有分子量大、体积庞大、药物结构复杂等特点,是药物世界中的“巨无霸”,别看生长激素是个“大块头”,其实它却非常的脆弱,容易被水解,因氧化从而失去药物的活性,稳定性很差。所以,生长激素的生产一般都采用冻干粉剂型作为主要剂型,就是因为冻干粉剂的稳定性高,低温冷冻干燥技术是保护重组蛋白药物活性非常重要和常见的一种方法,通过冷冻干燥技术生产的生长激素粉剂,会去除掉对生长激素破坏力最强的水分子,同时给生激素蛋白分子再穿上一层“盔甲”,使生长激素的分子不会被环境中的水、酸碱物质、阳光、剧烈震动等因素所破坏,确保了重组人生长激素的分子结构在贮存运输过程中的稳定性,这也是为什么粉剂的有效期会大大超过水剂有效期的原因。

  生长激素蛋白分子本身在水溶液中是非常不稳定的,易导致药物分子产生水解、断裂、氧化、脱酰氨及聚合等物理化学改变,从而使生长激素药物分子失去活性,导致药物质量下降。除此之外,生长激素在储存和运输过程中的剧烈震荡、高温等条件也会导致生长激素的多肽链断裂,重联,形成无治疗作用的杂质蛋白二聚体和多聚体,从而降低或丧失生物学活性,增加过敏红肿等副作用的发生。因此,防止水解、氧化、脱酰氨、聚合是生长激素制剂研究中的重点,同时在贮存和运输的过程中的冷链条件是保证生长激素质量和稳定的必须要求。

  生长激素粉剂和水剂该如何选择

  粉剂虽然在药物的活性和稳定性上优于水剂,但粉剂在使用上的不便也是影响患者坚持治疗的一个因素,所以随着药物科技的发展,为了满足患者对治疗便捷性需求,生长激素厂家都在开发水剂,通过改变粉剂的配方,添加防腐剂,药物分子保护剂等方法,让生长激素的药物分子在水溶液中不被破坏,依然保持药物的生物活性;由于水剂无需溶解,直接可以注射,对于广大患者来说就更容易坚持治疗。经过科研人员多年的努力,生长激素水剂的疗效已经达到了生长激素粉剂标准,只是对储存和使用的条件更加严格,且有效期较粉剂短很多;另外,由于水剂中添加了防腐剂(苯酚),苯酚作为一种常见的防腐剂,许多药物都在使用,临床研究证明短期内对人体没有影响,但对于像生长激素这类需要使用几年甚至更长时间的药物,目前还没有研究证明它的安全性,可能会给患者带来不可预知的风险。

  国内外数十万的临床病例证明及相关临床文献显示,用重组人生长激素的粉剂和水剂治疗矮小症的疗效相同,矮小儿童患者的最终生长效果也是没有差异。

  根据中华医学会儿科内分泌遗传代谢学组的《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》,为改善成年身高,矮小症儿童使用生长激素应持续治疗至少一年以上,才能获得较好的远期疗效,所以长期使用生长激素治疗所产生的经济负担,也是导致我国很多患者不能治疗或中断治疗的主要原因。因为国内的水剂的价格是粉剂的200%,所以国内病人主要使用的还是生长激素粉剂。

  总结

  粉剂、水剂药物成分一样,疗效相同,各有优势,当然如果您是土豪,那也就不要纠结水剂的价格,毕竟多花钱可以帮您获得更多方便,如果您是工薪族,您也没必要打肿脸充胖子,生长激素粉剂一样能够让您的孩子得到有效的治疗,当然您要花点时间自己动手来溶解药物!

  以上为几十篇专业文献总结出来的内容,希望能够帮到家长们正确选择生长激素。

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