记者近日从中国科学院广州生物医药与健康研究院获悉：该院赖良学和裴端卿博士领导的研究团队将转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)技术应用于兔基因敲除研究，建立了兔基因打靶的高效平台，并利用该技术平台成功地将负责T细胞和B细胞重排的重组激活基因(RAG)敲除，建立了世界首例免疫缺陷家兔疾病模型，相关成果已在线发表于国际著名期刊《细胞研究》上。

　　据介绍，家兔是一种重要的实验动物，对其某些遗传性状进行定向修饰，可大大地拓展家兔在生物医药研究领域的应用价值。但是，由于世界上还没有建立起具有生殖系嵌合能力的家兔胚胎干细胞系，兔的克隆效率又极低，获得基因敲除兔的难度极大，效率极低，目前，国际上只有一例基因敲除兔的报道。

　　最近出现的TALEN技术，经其他动物的实验已证实是一种高效、简便的基因修饰技术。广州生物院的科学家们通过探索，打通了其在家兔基因打靶上的运用技术路线。在对 RAG 基因进行的敲除实验中，基因敲除效率达到了 90% 以上，双等位基因敲除效率高达 60% 以上。

　　该团队利用 TALEN 技术对 RAG 基因的成功敲除，导致T细胞和B细胞发育阻滞，因此所获得的 RAG 基因敲除兔丧失了绝大部分的免疫功能，由此培育出了世界首例免疫缺陷性家兔模型。该成果为人类相关疾病(如 Omenn 综合征)发病机制探讨及药物开发、器官移植研究和干细胞研究提供了重要动物模型。

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　　基因敲除是基因打靶技术的一种，类似于基因的同源重组，它可以通过同源重组将外源基因定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点，以达到定点修饰改造染色体上某一基因的目的的一种技术。它克服了随机整合的盲目性和偶然性，是一种理想的修饰、改造生物遗传物质的方法。这项技术的诞生可以说是分子生物学技术上继转基因技术后的又一革命。