• 已从马萨诸塞州立大学Chan医学院(UMass Chan Medical School)获得治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的潜在同类最佳基因疗法的全球独家授权。

　　• 已完成两种溶酶体贮积症的基因疗法的技术转让。

　　北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，)是一家在中国领先并专注罕见疾病及肿瘤领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布已从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。

　　2022年在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT) 及世界肌肉学会年会上发表的动物数据显示，在通过静脉注射治疗SMA小鼠模型中，该基因疗法在多个关键终点上表现优于基准疗法，且表现出更少的肝脏毒性。基准疗法中所使用的载体与世界上唯一获批的治疗SMA的基因疗法的载体相似。北海康成赞助了该项研究，并将继续评估这一新型基因疗法与目前的标准治疗方案相比可能具有的额外优势。

　　此外，北海康成宣布已完成LogicBio®Therapeutics用于治疗法布雷病和庞贝氏病而开发的基因治疗产品的全部技术转让。根据修订后的协议，北海康成保留了基于肝靶向腺相关病毒(AAV)衣壳sL65的法布雷病和庞贝氏病基因疗法项目的全球独家许可。北海康成还取得LogicBio用于法布雷病和庞贝氏病基因疗法专有制造工艺的非独家全球授权。此外，新协议不再保留原始协议中公司获得的可研发基于sL65的针对另外两个适应症基因疗法的选择权以及对大中华区的LB-001(一种甲基丙二酸血症的研究性疗法)的选择权。

　　北海康成制药有限公司的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们与马萨诸塞州立大学医学院共同开发了这一有望成为治疗SMA的同类最佳基因疗法，并且拥有该疗法的全球权利。此外，我们在马萨诸塞州伯灵顿开设的北海康成新一代创新技术研发中心也已经投入运营。我们将积极开发治疗包括SMA、法布雷病及庞贝氏病在内的罕见病的潜在同类最佳基因疗法，以改善这些疾病的治疗选择非常有限的现状。”

　　Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授、微生物与生理系统教授、红瑞(Horae)基因治疗中心主任和李伟波罕见病研究所联席所长高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治疗载体由内源性SMN1启动子和密码子优化的人源SMN1基因组成，与基准载体相比，其疗效和安全性有明显改善，从而支持对该疗法的进一步临床开发。我们对北海康成开发这一脊髓性肌萎缩症基因疗法的能力充满信心，并希望通过该疗法最终可以帮助到更多遭受此灾难性疾病折磨的患者和家庭。”

　　关于第二代基因疗法

　　新型第二代基因疗法(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一种在内源性启动子控制下表达密码子优化的人源SMN1基因的自互补AAV9基因疗法。在小鼠脊髓性肌萎缩症(SMA)模型研究中，与静脉给药的基准基因疗法相比，第二代疗法表现出更长的寿命、更好的运动功能恢复和更完整的神经肌肉接头神经支配，而没有基准载体所见的肝脏毒性。基准载体与已获批准的SMA基因疗法中使用的载体相似，在巨细胞病毒增强子(cytomegalovirus enhancer)及鸡β- 肌动蛋白(chicken β-actin)启动子驱动表达人源SMN1基因，以便在所有细胞类型中普遍表达，与基准载体不同的是，第二代基因疗法载体采用了内源性SMN1启动子控制在不同组织的基因表达的策略。有关数据在2022年的美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)及世界肌肉学会年会上公布。

　　该基因疗法由北海康成开发，用于治疗脊髓性肌萎缩症。北海康成拥有全球独家开发、生产和商业化的权利。

　　关于脊髓性肌萎缩症(SMA)

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种由缺乏功能性运动神经元存活基因1(SMN1)引起的罕见遗传性疾病。该基因编码为运动神经元存活所必需的蛋白质，缺乏则会导致运动神经元快速且不可逆的损伤，从而引起衰弱性运动功能丧失，在大多数情况下可导致死亡。最常见的SMA1 在出生至6 个月期间发病，占SMA病例的60%(根据Cure SMA)。如不治疗，SMA1会导致进食及呼吸困难，或在两岁前死亡。SMA2 在出生6 至24 个月期间发病。患者即使能够自行坐立，也将无法行走，30%的患者在25岁前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4则属更为罕见、发病较晚的疾病类型，在儿童期至成年早期发病，也会导致运动功能丧失及死亡。根据spinalmuscularatrophy.net的资料，全世界每6,000至10,000名新生儿中，就有一名SMA患者。

　　目前，已获批的SMA治疗方案有限。即使近期有新方案获批，仍存在大量未满足的医疗需求。

　　北海康成制药有限公司简介

　　北海康成制药有限公司(以下简称「北海康成」)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10 个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)以及世界肌肉组织大会上发表。

　　公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、UMassChan医学院、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。