在开发专门针对女性的药物和器械时,申办方需要创建以女性为中心的独特试验方式。从方案和终点,到招募策略和信息传递的方方面面,此类试验必须考虑到女性群体的独特需求、期望和监管要求。有时仅仅施以微小的改善,却能为试验结果带来显著的积极影响。

　　监管要求

　　作为研究的第一步,申办方应明确研究的重点,这将推动试验的设计。根据研究目标,申办方可以确定需要多少受试者以及适宜的患者人群,制定标准,并确定主要终点。虽然大多数申办方对此类目标具有一定了解,但与在相关领域拥有丰富经验的CRO合作有助于申办方从女性健康研究的角度审查这些目标,从而进行量身定制的试验设计,以提高研究成功的几率。

　　预先了解监管要求并拥有行业指南方面的最新第一手经验,有利于提高审查的效率,并可以防止申办方在研究过程中偏离其最初的方案设计;同时,也有助于建立更现实的项目时间表和预算,确保申办方更易于实现长期规划。

　　女性视角

　　在考虑监管要求的同时,申办方还应注意参与者负担可能会影响患者招募,并尽可能寻求解放方案应对这些挑战。如果无法让女性患者有效参与研究,申办方将难以获得监管批准并将产品推向市场。确保积极的患者体验始终是一切工作的核心所在。

　　诚然,患者参与临床研究的动机和期望有别于相关申办方和研究者的动机和期望。良好的CRO合作伙伴会致力于传递和满足女性患者群体的需求,同时确保研究中心能够有效收集数据,并将相关数据交付给申办方以供申报之用。

　　包容性和特异性

　　在最终确定试验方案之前,以女性为中心仔细审查患者招募标准也很重要。在某些情况下,监管指南对于招募标准提供了可参考的规定。例如,女性避孕研究的年龄范围是18-35岁,监管机构认为该时间段是“生育窗口”。众所周知,生育率从35岁开始下降。申办方可以招募35岁以上的女性,但该群体的研究数据不应用于避孕效果分析。

　　女性健康研究中另一个日益引起重视的关注点是参与者体重指数(BMI)。体重指数可能会对剂量、安全性和有效性产生影响。此类问题必须纳入试验设计的考虑范围,以确保患者安全和研究结果的可靠性。

　　患者见证

　　任何试验的最终目标都是产品能够成功上市。尽可能从参与者那里收集关于产品感知益处的见解,有助于申办方制定营销策略并获取产品见证案例。试验参与者是被动的受众。通过面对面访谈和线上调查,申办方能够收集关于试验参与者的购买意向、产品偏好、建议成本,以及是否会向朋友推荐产品的想法。

　　此类数据对于未来试验规划来说也具有参考价值,因为申办方可以通过该数据了解患者对其参与研究经历的感受。除了试验设计之外,此类数据还可以为患者招募策略提供参考信息,并可应用于旨在推动临床研究入组的活动中。

　　先决条件

　　试验的成功取决于许多因素,但一切的先决条件在于,我们必须从一开始就清楚了解所有利益相关者(申办方、最终用户、研究者、监管机构等)的长期目标和需求。从最终目标出发,在考虑到各个方面的情况下逆向工作,将带来最大化的回报。

　　凭借在女性健康领域超过20年的丰富经验,普米尔医药(Premier Research)熟知如何帮助申办方和CRO全方位优化研究,从而更好地满足监管机构、研究中心和女性患者的需求。

　　关于普米尔医药

　　普米尔医药(Premier Research)目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托 20 多年产品开发经验,公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。