2021年12月3日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》(下文简称：国家医保目录)正式公布。恒瑞医药自主研发的1类创新药物海曲泊帕乙醇胺片(商品名：恒曲®，下文简称：海曲泊帕)成功进入新版国家医保目录。纳入医保报销的适应症包括既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者的治疗。

　　快速持久升血小板口服药进医保 提升ITP患者用药可及性

　　原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病。该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤粘膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。一线治疗为糖皮质激素和免疫球蛋白。但长期应用糖皮质激素常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生，而且在糖皮质激素减量或停药的过程中大部分患者出现复发。免疫球蛋白主要用于紧急治疗。在一线治疗无效的情况下，二线治疗方案有促血小板生成药物和脾切除等。原发免疫性血小板减少症具有不稳定性及复发性，存在未满足的临床需求。

　　研究表明，TPO-RA能显著降低ITP患者的出血风险，并已被写入《成人ITP诊断与治疗中国指南(2020版)》。海曲泊帕是中国第一个自主研发的小分子非肽类口服TPO-RA。其关于成人慢性ITP患者有效性和安全性的III期临床研究全部源于中国人群临床研究数据。研究结果显示，海曲泊帕治疗8周，2.5mg和5mg达到血小板反应的患者比例分别为58.9%和64.3%，可显著提高ITP患者的血小板水平、缓解ITP患者的出血风险、降低紧急治疗使用率，且在服药48周后疗效维持良好。在安全性方面，海曲泊帕安全性、耐受性良好。治疗24周后，患者肝肾功能相关不良反应发生率显著较低，具有较好的肝肾安全性。该项研究成果已全文发表于Journal of Hematology & Oncology (1F:11.06) 杂志。

　　此外，海曲泊帕为口服给药模式，改变了慢性原发免疫性血小板减少症患者需要定期前往医院注射的治疗模式，给患者带来更多生活自由度与治疗舒适感。

　　国内首个获批重型再生障碍性贫血适应症的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)被纳入医保

　　重型再生障碍性贫血(SAA)是一种由免疫介导的，以骨髓造血干细胞(HSC)及造血微环境损伤、骨髓脂肪化和外周血全血细胞减少为特征的造血功能衰竭综合征。该病临床上可表现为严重的感染、出血和贫血。其病程短、进展快、预后不良、自然病程3~6 个月。重型再生障碍性贫血的标准疗法(骨髓移植和标准IST治疗)均具有一定局限性，特别是对于IST疗效不佳且不适合骨髓移植的患者，目前国内尚无有效的标准治疗方法。因此，改善重型再生障碍性贫血患者的一线及后期治疗效果已成为迫切的临床需求。

　　在重型再生障碍性贫血治疗领域，海曲泊帕是目前国内唯一具有该适应症的 TPO-RA(非肽类促血小板生成素受体激动剂)。在2020年美国血液学会(American Society of Hematology, ASH)年会上公布的关于海曲泊帕治疗免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者的多中心、开放、单臂II期临床研究结果显示，治疗18周时，获得≥1 个谱系血液学应答的患者为43.6%。这意味着，有将近一半的难治性再生障碍性贫血患者能够从海曲泊帕中获益。研究期间，海曲泊帕血液学应答持久，12个月无复发生存率(RFS)为79.5%，且安全可耐受。海曲泊帕为免疫抑制剂治疗(IST)反应不佳的重型再生障碍性贫血患者提供了全新的治疗选择。

　　海曲泊帕乙醇胺片从研发到上市历经13年，是我国科学家、医务工作者、政府部门等多方努力、合力创新的成果，也是中国首个获批双适应症的原研口服小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂。目前，海曲泊帕还在进行其他适应症的开发，包括初治重型及非重型再生障碍性贫血，恶性肿瘤化疗所致血小板减少症(CIT)，儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症。