北京和美国马萨诸塞州剑桥2021年10月25日 --北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布与Scriptr Global签订研究合作和许可协议，合作研发抗肌萎缩蛋白病的基因治疗产品。北海康成将拥有Scriptr Global的全球独家授权，通过使用该公司Stitchr(TM)平台(一种专有的核酶介导的RNA组装技术)进行开发、生产和商业化针对抗肌萎缩蛋白病的基因治疗候选产品。Scriptr Global将负责技术研究，而北海康成承担产品开发、生产、注册和商业化的所有责任。

　　该合作协议的财务条款包括预付款、开发和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。

　　北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们很高兴能够与ScriptrGlobal携手开发其Stitchr技术平台，我们相信这有可能为抗肌萎缩蛋白病的基因治疗领域带来变革。”

　　Scriptr Global联合创始人、董事长兼首席执行官Keith Alkek表示：“那些患有抗肌萎缩蛋白病的患者及家人迫切需要创新的治疗方法。Scriptr Global很高兴能够利用公司这一新的平台技术，与北海康成合作开展这项重要工作。”

　　关于抗肌萎缩蛋白病

　　抗肌萎缩蛋白病是一种X伴性遗传性肌肉病，包括Duchenne型肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)、Becker型肌营养不良(Becker Muscular Dystrophy, BMD)以及DMD相关性扩张型心肌病(DMD-associated dilated cardiomyopathy, DCM)。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力。患儿在大约在12岁左右丧失行走能力。BMD的特征是晚发性骨骼肌无力。心肌病是DMD和BMD患者发病和死亡的常见原因。DCM的特征是会出现左心室扩张和充血性心力衰竭，临床症状通常不涉及骨骼肌或随意肌的病变。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/3500 ~1/5000;在中国,这一比例约为1/4560。BMD的发病率在新生男婴中大约是1/18500 ~1/30000。而DCM的患病率数据尚未可知。

　　关于SCRIPTR GLOBAL公司

　　Scriptr Global是一家临床前生物技术公司，主要开发新的治疗方法，用于治疗具有挑战性和危及生命健康的疾病。Scriptr Global正在开发多个的独特的专利技术平台，这些平台是由罗切斯特大学(Univeristy of Rochester)的Douglas Anderson博士创建的，旨在通过修改DNA、RNA和蛋白质的表达来研发高度靶向疗法。

　　北海康成制药有限公司简介

　　北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

　　北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征(MPS II) 和其他溶酶体贮积症(LSD)、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille 综合征(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 和胆道闭锁(BA)，以及胶质母细胞瘤(GBM)。

　　北海康成战略性地将全球合作和国内研究结合起来，以建立和丰富其药物组合，同时投入到罕见病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass) 和LogicBio等。