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转基因红血细胞有望变成药物递送车

时间: 2014-07-22 16:13  来源: 科技日报   编辑:

研究人员采集了一些小鼠骨髓,将尚未发育成RBCs的前细胞分离出来,插入一段能表达Kell蛋白的基因。当RBC逐渐成熟并排出细胞核,这种蛋白仍留在细胞表面。

摘要:

  据记者近日从相关方面了解到,研究人员采集了一些小鼠骨髓,将尚未发育成RBCs的前细胞分离出来,插入一段能表达Kell蛋白的基因。当RBC逐渐成熟并排出细胞核,这种蛋白仍留在细胞表面。Kell蛋白就像细胞的“门把手”,用酶和想要递送的分子浸泡前细胞,能让分子附着在蛋白上。他们在Kell蛋白上附着了一种叫做生物素的容易跟踪的分子,把这些转基因细胞注射到小鼠体内,并不会影响小鼠寿命。

  许多药物只能在血液中停留几个小时,就会被肝脏分解。RBCs是一种很有前景的运输工具,无论从数量上还是寿命(循环周期120天)上都很有优势,有望在治疗领域大显身手。最重要的是,RBCs前细胞成熟后会抛弃细胞核和其中所有的DNA,成熟的RBCs没有任何基因物质,也就不会留下任何早期转基因的痕迹,从而避免转基因有可能导致的肿瘤或其他副作用。

  在今后实验中,可以把药物或抗体附在Kell蛋白上。“你几乎能在上面加上任何你想加的东西。”研究人员海德·普路易说,“由于改造的人类红血细胞能在体内循环达4个月之久,可以用它们来引入抗体,中和毒素,让抗毒素抗体的药效长期保留。”

  研究所创始人哈维·鲁迪什认为,该技术的潜在应用是巨大的,比如改造RBCs让它们能清除血液里的坏胆固醇;携带破凝块蛋白,治疗缺血性中风或深静脉血栓;或递送抗炎症抗体以缓解慢性炎症。此外,普路易还指出,蛋白质疗法中常伴有一些免疫反应,有望用改造RBCs来遏制不想要的免疫反应,他们也在探索能否用这些RBCs事先指导免疫系统,让病人更好地适应治疗。

  目前,这种技术吸引了美国军方和国防高级研究计划署(DARPA)的注意,正在支持研究所开发对抗生物武器的疗法或疫苗。

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