2017 年1月4号 ，德国柏林制药巨头拜耳集团宣布，今日靶向抗癌药瑞格非尼Regorafenib在美国FDA已被获得补充新药申请(sDNA)的优先审查资格，作为二线治疗不可切除的肝细胞癌(uHCC)。

　　肝癌居全球癌症死亡率之首，在全球范围内，肝癌的发病率也一直在持续增加升高。在美国每年超过3万例被诊断出肝癌，中国超过39.5万例，欧盟5.2万例。“作为第一个和唯一一个系统治疗肝癌的多吉美(Nexavar)，在这一领域并未满足需求，但患者目前迫切需要有效的二线治疗选择”德国拜耳药业集团制药和发展主管部的执行委员会之一的Joerg Moeller 博士说，“瑞戈非尼在美国优先获得审查对病人来说是一个非常好的消息，这也支持我们努力让瑞格非尼尽早用于二线治疗的肝癌”。如果瑞戈非尼在FDA优先获得评审通过，在有效、安全治疗严重情况的肝癌来说有着非常重大意义的进步。在PDUFA(处方药用户付费法案)下，FDA目标完成评审要6个月(一般标准审查为10个月)

　　关于瑞戈菲尼

　　瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，通过抑制肿瘤血管生成、肿瘤细胞新生、维持肿瘤微环境的因素，来抑制肿瘤生长。能阻断数个促血管生成VEGF受体酪氨酸激酶，这些激酶在肿瘤的血管生成中发挥着重要作用，包括抗(VEGF受体1-3，TIE2) KIT，PDGFR-alpha ，PDGFR-beta，RET，FGFR1和2,DDR2，Trk2A，Eph2A，RAF-1，BRAF，BRAF-V600E，SAPK2，PTK5和Abl 通路。

　　瑞戈非尼在Stivarga 商品名已经在全球90多个国家批准，包括在美国、欧盟、日本治疗转移性结直肠癌(mCRC )，也同时被80多个国家批准治疗转移性胃肠道间质瘤GIST，其中包含美国、欧盟、日本。在欧盟，瑞戈非尼被批准用于治疗患者有不可切除或转移性胃肠间质瘤(GIST)且在既往伊马替尼及苏尼替尼治疗后疾病进展或无法耐受的成年患者以及此前已接受或候选考虑氟尿嘧啶类为基础的化疗，抗VEGF治疗和抗EGFR治疗。

　　此外号称“世界药房”的印度也有进口拜耳的瑞戈非尼，是有拜耳集团与印度zydus合资的 Bayer Zydus 公司引进的。这对于肝癌大国的中国患者来说也是喜中添喜。(如想了解更多关于瑞戈非尼的信息请咨询伊顿健康客服)

　　瑞戈非尼二线治疗不可切除性肝细胞癌(HCC)补充新药申请的提交，是基于III期临床研究RESORCE的积极数据.

　　2016年7月，拜耳公司日前公布了III期RESORCE研究的结果，该研究对患有无法切除的肝细胞癌(HCC)在使用多吉美(Nexavar，通用名：sorafenib，索拉非尼)治疗期间出现病情进展的患者使用抗肿瘤药瑞戈非尼进行了评价。在该项研究中，和使用安慰剂联合最佳支持治疗的对照组相比，瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显着改善患者的总生存期(OS)。

　　III期临床试验RESORCE的初步结果作为最新成果在ESMO第18届世界消化道肿瘤大会(WCGC)的口头发表环节进行了介绍

　　瑞戈非尼联合最佳支持治疗组患者的中位总生存期为10.6个月，对比安慰剂联合最佳支持治疗组为7.8个月。

　　结果显示，和对照组相比，瑞戈非尼组患者的OS的风险比(HR)为0.62 (95% CI 0.50-0.78;p<0.001)，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。而其安全性和耐受性则与瑞戈非尼已知的数据基本相符。上述数据在ESMO第18届世界消化道肿瘤大会(WCGC)期间 6月30日下午的口述摘要环节做了介绍。该会议于06月29日至07月02日在西班牙巴塞罗那召开。

　　该项研究期间通过《改良实体瘤疗效评估标准》(mRECIST)和RECIST 1.1标准对所有次要终点进行了评价，除了主要终点，这些次要终点也均达到了预期的标准。两个治疗组的中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月(HR= 0.46，95%CI 0.37?0.56;p<0.001)。距进展所需的中位时间分别为3.2个月和1.5个月(HR= 0.44，95%CI 0.36?0.55;p<0.001)。疾病控制率(含完全缓解、部分缓解和病情稳定)分别为65.2%和36.1% (p<0.001)。总体缓解率(完全缓解和部分缓解)分别为10.6%和4.1% (p=0.005)。次要终点的所有数值均依据mRECIST确定。而药物的安全性和耐受性则与瑞戈非尼已知的数据基本相符。最常见的不良事件(3级或以上)有：高血压(瑞戈非尼组：15.2% vs.安慰剂组4.7%)、手足皮肤反应(12.6% vs. 0.5%)、乏力(9.1% vs. 4.7%)和腹泻(3.2% vs. 0%)。

　　而日前拜耳提交RESORCE研究数据用于支持瑞戈非尼治疗无法切除的肝细胞癌的上市许可，已在美国获得优先评审，不为是让患者看到希望。

　　关于RESORCE研究

　　在WCGC上公开的III期数据来自RESORCE研究[瑞戈非尼在索拉非尼治疗失败后肝细胞癌患者的研究]，该研究入选了573名患者，这些患者以2：1的比例接受了随机分组，分别使用瑞戈非尼联合最佳支持治疗(BSC)或安慰剂联合BSC。

　　患者或者以160 mg的剂量服用瑞戈非尼，每日1次，或者服用安慰剂，服用3周后暂停1周，整个治疗周期为28天。研究的主要终点为总生存期，次要终点包括至进展所需的时间、无进展生存期、客观肿瘤缓解率和疾病控制率。研究对安全性和耐受性也进行了持续监测。