甲状旁腺是多位于人体颈前部甲状腺侧叶后方的内分泌腺体,约80%的人有4个甲状旁腺,甲状旁腺分泌的激素主要为甲状旁腺素,它主要调节人体内钙磷代谢和骨骼代谢。

　　甲状旁腺功能减退症简称甲旁减,因多种原因导致甲状旁腺素(parathyroid hormone,PTH)产生减少或作用缺陷而造成以低钙血症、高磷血症为主要化验异常,患者表现为反复手足搐搦和癫痫发作,长期口服钙剂和维生素D制剂以使病情得到控制。

　　甲旁减是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病。

　　从PTH合成、释放、与靶器官受体结合到最后发生生理效应的过程中,任何一个环节障碍都可以引起甲旁减少。甲旁减的大致病因包括PTH生成减少、PTH分泌受抑制和PTH作用障碍3类。

　　专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)宣布,其在研的创新药:TransCon 甲状旁腺素(palopegteriparatide)用于治疗甲状旁腺功能减退症(甲旁减,HP)的中国3期临床试验(PaTHway China试验)已于2022年6月16日顺利完成全部受试者入组。

　　PaTHway China试验是一项旨在评估TransCon 甲状旁腺素作为甲旁减的激素替代疗法的可能性,主要终点包含评价每日一次皮下注射TransCon 甲状旁腺素治疗成人甲旁减的安全性、耐受性和疗效的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、多中心3期临床试验,目标是维持血钙正常,同时停用传统治疗。2021年5月31日该试验获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,在中国开展研究。

　　补充活性维生素D类似物和钙剂的传统治疗不能完全控制疾病,并且可能有导致罹患肾脏疾病等多种并发症的风险。而TransCon甲状旁腺素每日注射一次的给药设计可实现甲状旁腺激素(PTH)在正常生理浓度范围内的持续暴露,即模拟PTH的持续输注,有望成为国内首个针对甲旁减的激素替代疗法。

　　维昇药业首席执行官兼董事卢安邦先生表示:“对于甲旁减患者而言,患者往往需要接受终身治疗,严重影响生活质量。我国目前尚无针对疾病病因的有效治疗药物,传统治疗方案只能对症治疗,暂时缓解症状。随着PaTHway China试验入组完成,我们距离国内首个针对甲旁减的激素替代疗法研究成功更近一步,希望尽快给中国甲旁减患者带来新的治疗选择,让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效。”

　　值得一提的是,PaTHway China关键次要疗效终点包括两项患者报告结局(patient-reported outcome,PRO) “甲状旁腺功能减退症患者体验量表(HPES)”和“36项健康调查简表”。由于国内尚缺少关于甲旁减患者生活质量、就业情况以及疾病对工作影响的患者报告数据,PaTHway China试验也会通过患者报告结局量表获得患者自报告数据,以评估患者的生活质量。

　　与此同时,维昇药业与北京大学临床研究所签署战略合作协议,于2021年共同启动了PaTHway R研究,为中国首个大规模的甲旁减疾病登记研究项目,希望填补中国甲旁减疾病领域的相关数据空白,了解甲旁减疾病诊疗现状、疾病危害及负担,为进一步的医学教育和治疗策略指明方向。

　　维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司,致力于以更具人性关怀的创新疗法,让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效,以实现向往的生活。维昇药业以患者需求为先,致力于提供同类首创(First in Class)或同类最优(Best in Class)的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。